Перше клінічне дослідження КРІСПРу може початися в 2018 році
Клінічні випробування CRISPR
В монументальному розвитку області редагування генів фармацевтична компанія подала заявку на проведення першого клінічного випробування CRISPR. CRISPR Therapeutics сподівається почати спонсоровані в промисловості клінічні випробування людини за допомогою терапії CRISPR в 2018 році.
Офіційно представлений європейським регулюючим органам, в заявці викладається тест CTX001, лікування CRISPR, призначене для пацієнтів з серповидноклеточности захворюванням і β-таласемією. В інтерв'ю Wired Самарт Кулькарні, виконавчий директор CRISPR Therapeutics, сказав: «Я думаю, що це важливий момент для нас, але і для всієї області в цілому. Всього три роки тому ми говорили про методи, заснованих на CRISPR, як фантастичні фантастики, але ми тут».
CRISPR, який представляє собою Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats, є відносно новою технологією редагування генів, заснованої на системі захисту бактерій. Взагалі кажучи, це «програмована» система, яка націлює і редагує певні фрагменти ДНК. Цей метод також можна використовувати в якості діагностичного інструменту.
Спочатку поняття «редагування генів» може здатися частиною дістопіческого науково-фантастичного жаху, в якому у нас є етично мутний контроль над нашою біологією. Але в міру того, як технологія прогресувала, і неймовірний потенціал редагування генів був додатково вивчений, CRISPR розглядається набагато більше як інноваційний інструмент, який здатен врятувати життя.
Це видно в цьому клінічному дослідженні, так як у пацієнтів з серповидноклеточности захворюванням або β-таласемією є специфічні генетичні мутації, які негативно впливають на субодиницю гемоглобіну, яка є невід'ємною частиною здатності еритроцитів переносити кисень в організм. Мутації можуть викликати симптоми від утоми до жовтяниці, сильного болю і потенційної смерті.
Просування генного редагування
Лікування, яке буде перевірено в цих випробуваннях, CTX001, працює шляхом вирізання гена, який пригнічує продукцію фетального гемоглобіну. Ця ембріональна форма гемоглобіну відключається, коли дитина починає формувати форму для дорослих, але так як доросла форма мутує у пацієнтів з серповидно-клітинної хворобою або β-таласемією, поворот фетального гемоглобіну назад може дозволити еритроцитів ефективно переносити кисень ще раз.
Згідно з даними, зібраними за допомогою експериментів з клітинами і тваринами, представленим компанією на нараді Американського товариства гематології в Атланті, CTX001 має високу ефективність в редагуванні цих генів і до сих пір не виявляє ознак впливу на інші гени.
Однак Стюарт Оркін, гематолог-онколог з Бостонської дитячої лікарні, сказав в Chemical & Engineering News: «Важливо, щоб вони робили це дуже обережно. Тому що, якщо є помилка або поганий ефект [від CRISPR], це буде мати наслідки тільки для одного пацієнта».
Оркін прав. Якщо є які-небудь негативні наслідки цього лікування, це може бути не тільки потенційно катастрофічних для пацієнта, який отримує лікування, але і може стати серйозною шкодою для майбутнього лікування на основі CRISPR. Якщо це клінічне випробування CRISPR сильно погіршується, не тільки інші компанії можуть бути відсторонені від початку інших клінічних випробувань, але керуючі організації можуть не схвалювати майбутні випробування.
Однак, якщо це клінічне випробування виявиться успішним або, принаймні, не призведе до яких-небудь шкідливим ускладнень, це може означати довге майбутнє інноваційних та прикордонних методів CRISPR. Від стійкості до антибіотиків до анулювання та знищення хвороб, редагування генів може стати новим головним продуктом в завтрашньому ліках.
Література: Вчений, ASH
