Вчені за допомогою редагування генів видалили смертельний розлад крові з людських ембріонів
Життя знаходить шлях
Бета-таласемія - це розлад крові, яке вражає людей протягом усього їхнього життя. Не існує дійсно життєздатного лікування. Єдина реальна надія, що люди подолають це захворювання, - це або стовбурові клітини, або трансплантат кісткового мозку; проте ці процедури рідко виконуються через небезпечного для життя ризику, який приходить з ними.
Таким чином, людям, що страждають бета-таласемією, необхідно буде переливати все життя і спеціалізовану допомогу, а хвороба генетична. Діти, які укладають контракт зі своїми батьками, можуть розвинути небезпечну для життя анемію, згустки крові, деформовані кістки, жовтяницю ... список можна продовжувати і продовжувати.
Але є нова надія: генна інженерія.
Вперше в світі команда дослідників з Університету Сунь Ят-сена застосувала редагування генів, щоб виправити помилку в ДНК, яка викликає цей стан, - і вони зробили це в реальних людських ембріонах.
Зокрема, команда використовувала щось відоме як «базове редагування», яке також називається «хімічна хірургія», - щоб змінити фундаментальні будівельні блоки ДНК, в кінцевому підсумку виправляючи одну помилку з приголомшливих трьох мільярдів "букв", які складають наш генетичний код, перетворюючи одну ДНК-базу в іншу. Успіх цієї процедури залежить від того, що це загрожує життю захворювання крові пов'язано зі зміною тільки однієї бази в генетичному коді людини, яка відома як точкова мутація.
Команда Sun Yat-sen змогла успішно змінити це єдина зміна і виправити його. Примітно, що робота була виконана на лабораторних ембріонах, що не були імплантовані; однак обіцянку цієї роботи не можна переоцінити.
Новий вид лікування
Говорячи з сайтом BBC News, Девід Лю, професор хімії і хімічної біології в Гарвардському університеті, який вперше почав редагування бази даних, зазначив, що редагування бази даних має чудове обіцянку для багатьох людей у всьому світі: «Близько двох третин відомих людей генетичні варіанти, пов'язані із захворюванням, є точковими мутаціями. Таким чином, базове редагування може безпосередньо коригувати або відтворювати в дослідницьких цілях багато патогенні [мутації].
Ця остання робота була опублікована в журналі Protein and Cell. Незважаючи на те, що ми все ще перебуваємо в деякому віддаленні від клінічних випробувань, ця робота є перші кроки до майбутнього, в якому ми можемо буквально редагувати хвороба з життєздатних людських ембріонів і, можливо, навіть наших власних органів.
Однак, перш ніж це може статися, існує ряд нормативних бар'єрів, які необхідно подолати. Як сказала Дженніфер Дудна (Jennifer Doudna), одна з провідних світових дослідників з редагування генів, яка була відзначена на бізнес-конференції WIRED в 2017 році в Нью-Йорку: «Я думаю, що дуже ймовірно, що в недалекому майбутньому це редагування генів буде лікувати генетичне захворювання ... але глобально ми повинні прийти до консенсусу щодо того, щоб рухатися вперед відповідальним чином».
Цей чудово потужний інструмент має великий потенціал, але його необхідно ретельно розглянути.
Література: Новини BBC, білка і клітини
