Вчені перетворили ВІЛ на рятівну генну терапію

Експериментальне лікування дає дітям з генетичним захворюванням важким комбінованим імунодефіцитним синдромом (ТКІД), більш відомого як «дитяча хвороба міхура», шанс жити без ризику постійних інфекцій і хвороб.

ТКІД може бути викликаний широким спектром генетичних мутацій, які по суті порушують імунну систему пацієнта. Це робить повсякденні патогени смертельними для них, і діти з цим захворюванням постійно приймають антибіотики, щоб спробувати вилікувати хворобу, яка в іншому випадку має тенденцію вбивати протягом року або двох після життя, за даними Associated Press.

Але ці антибіотики — короткострокове рішення — дослідники з Каліфорнійського університету в Лос-Анджелесі замість цього вирішили спробувати знову включити імунну систему. При цьому вони виявили здається нелогічним трюк: перетворити ВІЛ, вірус, що викликає СНІД, в систему доставляння, яка допомогла перенести більш здорову версію відповідних генів і замінити мутував.

І, схоже, це спрацювало — всі 50 дітей, які пройшли експериментальне лікування, все ще живі й здаються здоровими через роки, згідно з дослідженням, опублікованим у вівторок в Медичному журналі Нової Англії, в якому спостерігалися пацієнти через два і три роки після цього лікування.

«Нас запитують, ліки чи це? Хто знає довгострокову перспективу, але, принаймні, до трьох років у цих дітей все добре », — сказав AP Стівен Готтшалк з Дитячої дослідницької лікарні Сент-Джуда, який не брав участі в новому дослідженні, але працював над аналогічними проєктами в минулому. «Імунна функція здається стабільною з плином часу, тому я думаю, що це дуже, дуже обнадіює».

«Лікування» часто вважається звичайним терміном, особливо коли мова йде про експериментальні методи лікування, які ще не набули широкого поширення, але обмежене дослідження і 50 попередніх історій успіху дають підстави підозрювати, що технологія редагування генів може бути в змозі впоратися з загальновідомо небезпечною хворобою в майбутньому.

Джерела: Associated Press