Кінець сліпоти: "Святий Грааль" редагування генів частково відновлює зір

Futurism/VC

За допомогою цього нового направлення ми нарешті зможемо використовувати CRISPR у редагуванні звичайних дорослих клітин, даючи надію для лікування формально невиліковних захворювань. Зцілення сліпого тільки початок для цієї технології. Вчені також вивчають лікування м'язової дистрофії, гемофілії і муковісцидозу.

свята чаша

редагування Gene методи, як CRISPR cas9, в той час як революційний і змінюють правила гри, мають свої обмеження. Одним з цього є нездатність цільової стабільний, що не-водолазні клітини в очі, головного мозку, серця, нирок і печінки.

Але нове дослідження, опубліковане в природі змінюється, що. Дослідники з Інституту Солка продемонстрували можливість редагувати ДНК клітин, які не поділяють або змінювати їх ДНК, частково відновлюючи зір у мишей, народжених з генетичними дефектами.

Їх дослідження включало орієнтації NHEJ, ДНК-клітинний ремонт шляху, присутній в більшості клітин. Пошкоджена ДНК ремонтувався возз'єднатися оригінальні кінці ниток. Дослідники приступили до роботи модифікації шляху NHEJ, щоб пристосувати метод редагування гена CRISPR cas9.

Вони використовували для користувача пакет вставки під назвою Hiti (гомологія-незалежної спрямованої інтеграції), щоб доставити генетичні інструкції до мети. Все це дозволило дослідникам поставити ДНК в клітинах, які раніше не реагують на CRISPR, що робить їх кандидатами для редагування генів.

Щоб перевірити свій метод, вони вирішили вилікувати мишами пігментний ретиніт. Це спадкове захворювання, викликане дефектного гена, який робить клітини сітківки відмирають. Один з цих дефектні гени є Mertk. Таким чином, вчені вставили заміну Mertk в 3-тижневих частково сліпих мишей. На 8-тижневої позначки, гризуни з'явилися ознаки чуйність до світла.

нескінченні можливості

Якщо доведено, і вдосконалений, процедура може вступити в нову віху в області генної інженерії. Попередні спроби редагування гена зосереджені на ембріональні стовбурові клітини, так як вони мають схильність до поділу багато. З їх допомогою генетичних аберацій в регулярному дорослого може бути виправлено.

Дослідники вже працюють над поліпшенням методу. Вони хочуть, щоб збільшити показник ефективності від усього 5% клітин, що реагують на щось ближче до 100%.

Компанія хоче подивитися в генній терапії для м'язової дистрофії, гемофілія і муковісцидоз. Вони вважають, що продукт може почати клінічні випробування людини від одного до п'яти років.

Список використаної літератури: EurekAlert, Guardian