CRISPR редагування використано для лікування мишей від серповидно-клітинной анемії

Getty

Ці результати є багатообіцяльними і можуть привести до лікування хвороби, від якої страждають близько 100 тисяч американців. У той час як тести на людях все ще далеко попереду, CRISPR редагування з часом може бути використане для ефективного лікування цілого ряду захворювань, від високого рівня холестерину до ВІЛ.

виправлення мутацію

Генні редагування показує посил як новий метод лікування серповидно-клітинної анемії, згідно з даними дослідження, опублікованого в інтернет-журналі Science Translational Medicine.

Експерти з Університету Каліфорнії, Берклі, UCSF Бениофф дитячої науково-дослідного інституту лікарні Oakland (CHORI) і Університету штату Юта школи медицини виявили, успіх у виправленні мутації клітин крові в тестах крові мишей і хворих серповидно клітин людини використовуючи CRISPR-cas9, генома "ножиці", який може вирізати і редагувати послідовність ДНК.

Після того, як CRISPR був використаний для корекції мутованих гемопоетичні стовбурові клітини - клітини-попередники, які дозрівають в гачкоподібним гемоглобін характеристика серповидно-клітинною анемією, скориговані крові стовбурові клітини, отримані здоровий гемоглобін. Після реінтродукції в мишах, генетично змінені стовбурові клітини залишалися в обігу протягом принаймні протягом чотирьох місяців - значне ознака того, що будь-який потенційний терапія буде міцним.

Тести крові від уражених людей показали, що частка виправлених стовбурових клітин була досить високою для отримання суттєвої користі для пацієнтів, тому дослідники сподіваються в один прекрасний день бути в змозі reinfuse хворих людей з відредагованим штаму клітин, як це могло полегшити симптоми серповидно-клітинної анемії, включаючи анемію і болі, викликаної закупорок судин.

Хоча результати є багатообіцяючими і можуть привести до лікування цієї хвороби, від якої страждають близько 100 000 американців, дослідники підкреслюють, що майбутні випробування на мишах і аналізу безпеки повинні були б проводитися до випробування на людях можуть початися.

CRISPR'd Майбутнє

"Серповидноклеточная хвороба є лише одним з багатьох захворювань крові, викликаних однією мутації в геномі," сказав Джейкоб Corn, старший автор дослідження. "Цілком можливо, що інші дослідники і клініцисти могли б використовувати цей тип редагування гена для вивчення способів лікування великої кількості захворювань."

Дійсно, події в генної технології редагування в таких областях, як медицина, сільське господарство, і біології приймають нас далі в те, що деякі називають "вік CRISPR."

Це вже досліджується в якості лікування багатьох інших захворювань і розладів - бета-таласемії, важким комбінованим імунодефіцитом (SCID), синдром Віскотта-Олдріча, навіть ВІЛ - таким чином цей тип технології може в кінцевому підсумку щось на зразок панацеї для того, що турбує ми, до тих пір, як те, що турбує нас генетична.

Список літератури: Newswise, The Guardian