Новий метод КРІСПР виправляє генетичні мутації людських ембріонів

Китайські дослідники використовували метод під назвою «базове редагування» на мутації, яка викликає генетичне захворювання на ім'я «синдром Марфана».

ПОЛІПШЕННЯ ШАНСІВ. За словами китайських дослідників, новий метод CRISPR може перешкодити людям пройти потенційно небезпечне для життя розлад.

За оцінками, 1 з 5000 чоловік по всьому світу страждає синдромом Марфана, генетичним захворюванням, яке впливає на сполучну тканину організму. Розлад може викликати проблеми у всьому тілі, від серця до очей до мозку, і деякі з цих проблем можуть бути фатальними.

Якщо у людини є синдром Марфана, у 50% вірогідність, що їхня дитина теж буде. Але згідно з новим дослідженням, опублікованим в Molecular Therapy, CRISPR може поліпшити ці шанси.

СТАРИЙ ШЛЯХ. Як правило, CRISPR працює так само, як функція вирізування і вставки текстового процесора; дослідник може використовувати інструмент для націлювання на конкретне пляма генетичного коду організму, зрізання ниток ДНК і або вставляти новий гени в щілину, або пасмо відновлює себе.

На жаль, минулі дослідження показали, що ці скорочення для обох ниток ДНК можуть викликати небажані зміни і потенційно навіть викликати рак.

Проте, китайські дослідники не використовували CRISPR. Замість цього вони спробували щось під назвою «базове редагування», метод, який вчені знають з 2016 року. З базовим редагуванням система CRISPR просто змінює одну букву ДНК на іншу (наприклад, замінюючи A для G). Попередні дослідження показали, що редагування бази даних викликає менше небажаних змін, ніж традиційний метод. Але вони не були впевнені, що це буде працювати на ДНК людини.

КРАЩИЙ ШЛЯХ? Дослідники, які стоять за поточним дослідженням, вирішили протестувати базове редагування на мутації, яка викликає синдром Марфана, оскільки все, що потрібно зробити, щоб виправити це, змінює G в гені FBN1 на здоровий A.

І в основному це виглядало як заплановано. Згідно з дослідженням, дослідники змогли виправити мутацію, яка викликає синдром Марфана у 18 життєздатних людських ембріонів - ембріонів, створених шляхом приєднання сперми і яйця, яке лікарі могли б впровадити в людини, щоб викликати вагітність.

Однак у двох ембріонів були непередбачені зміни - З змінений на Т. Але дослідники все ще обережно оптимістичні.

«В цілому, це експериментальне дослідження надало докази концепції і відкрило потенціал генної терапії на основі заснованих на редагуванні», - сказав STAT дослідник Xingxu Huang з Університету ShanghaiTech. «Тим не менше, ще належить пройти довгий шлях, щоб використовувати його в клініках ЕКО».

Джерела: STAT

Автор: Крістін Хаузер
Читайте також:
ОСТАННІ КОМЕНТАРІ