Перша «безклітинна» технологія КРІСПР призначена для персоналізації лікування раку
Одна технологія може допомогти вбити супервіруси, уповільнити зростання раку і потенційно допомогти нам покласти край голоду в світі. Ні, це не диво, але це не так. Це наука, а саме CRISPR-Cas9, чудовий інструмент для редагування генів.
Але, як чарівник, CRISPR-Cas9 НЕ буде розкривати, як він знімає свої чудові подвиги.
Тепер команда з Gene Editing Institute розробила новий інструмент CRISPR, який дозволяє дослідникам дивитися, як CRISPR виконує своє завдання і дає їм більше контролю в процесі редагування. Сьогодні вони опублікували своє дослідження в журналі CRISPR.
Cas9 - це білок, який діє як «ножиці» в інструменті редагування, який є системою CRISPR-Cas9. Cas9 відмінно працює всередині клітини, але це не дуже ефективно, коли дослідники беруть ДНК з клітки. Це проблема, коли дослідники намагаються використовувати цей інструмент для нових додатків.
«Коли ви працюєте з CRISPR всередині осередку, ви працюєте в чорному ящику, де ви не можете спостерігати за механізмами, які роблять ці дивовижні речі», - сказав Ерік Кміц, провідний дослідник і директор Інституту редагування генів, йдеться в прес- релізі. «Ви можете побачити результати, зміни в генах, але не обов'язково, як ви туди потрапили, що важливо для забезпечення того, щоб CRISPR можна було безпечно використовувати для лікування пацієнтів».
Щоб створити «безконтактний» інструмент CRISPR, Кміц і його колеги замінили Cas9 іншим білком: Cpf1, також відомим як Cas12a. За допомогою CRISPR-Cpf1 вони виявили, що вони можуть видалити молекулу ДНК, звану плазмидой з клітки, і відредагувати її в пробірці.
На думку дослідників, їх перший інструмент CRISPR може зробити це, і це може бути поліпшення в порівнянні з CRISPR-Cas9 в декількох аспектах.
По-перше: це дозволяє дослідникам зрозуміти, що робить CRISPR. Як зазначив Кмік, це важливо, щоб вчені могли переконатися, що лікування буде безпечним для пацієнтів.
По-друге, це більш швидкий спосіб проведення діагностичних тестів. Мутації, що викликають рак, не однакові у кожного пацієнта. Лікар міг використовувати CRISPR-Cpf1 для визначення специфічної мутацію, що викликає хворобу у пацієнта швидше, ніж у CRISPR-Cas9, згідно Kmiec. Це, в свою чергу, може допомогти цьому лікарю визначити кращий варіант лікування для свого пацієнта.
По-третє, конкретні скорочення, зроблені Cpf1, можуть бути більш корисними, ніж зроблені Cas9. Коли Cas9 робить розріз, він залишає «тупі кінці» на гені. Немає нічого складного, якщо вирізати все, що хоче дослідник, але тупий кінець не дуже підходить для приєднання до нового фрагменту генетичного коду. Cpf1, з іншого боку, залишає «липкі кінці», які полегшують досліднику вставляти нову ДНК.
Інститут редагування генів вже шукає комерційного партнера, який може використовувати свій інструмент CRISPR-Cpf1 для діагностики раку, тому ви можете побачити, як він робить «диво» в лабораторіях в недалекому майбутньому.
Джерела: The CRISPR Journal, EurekAlert
