Нове століття в еволюції людини
В даний час більшість з нас знає, що таке редагування гена КРІСПР. Принаймні, ми чули про цю революційної технології, яка дозволяє нам змінювати ДНК - вихідний код самого життя. В один прекрасний день КРІСПР може дозволити нам видалити гени, щоб викорінити генетичні захворювання, додати нові гени, щоб значно поліпшити різні біологічні функції або навіть генетично модифікувати людські ембріони, щоб створити абсолютно новий клас людей ... супер людей.
Але спочатку у нас багато досліджень.
І це підводить нас до сьогоднішнього дня. Були опубліковані звіти від Массачусетського технологічного інституту, в яких стверджується, що перша спроба створення генетично модифікованих людських ембріонів в Сполучених Штатах була проведена групою дослідників в Портленді, штат Орегон.
«Наскільки я знаю, це буде перше дослідження, опубліковане в США», - сказав МІТу Юн У, який зіграв значну роль у проекті і є співробітником інституту Салка.
За даними Массачусетського технологічного інституту, роботу очолив Шухрат Міталіпов, який прийшов з Університету здоров'я та науки штату Орегон. Хоча на даний момент деталей мало, джерела, знайомі з роботою, стверджують, що дослідження включало в себе зміну ДНК одноклітинних ембріонів з використанням редагування гена КРІСПР. Крім того, вважається, що Міталіпов побив рекорд у два помітних спосіба:
- Він перевершив рекорд за кількістю ембріонів, на яких експериментували.
- Він є першим дослідником, який переконливо продемонстрував, що можна безпечно і ефективно виправити дефектні гени, які викликають успадковані захворювання.
Це примітно, тому що, незважаючи на те, що він існує вже кілька років, КРІСПР як і раніше є неймовірно новим інструментом, який може мати ненавмисні наслідки. Як показала попередня робота, опублікована в журналі Nature Methods, CRISPR-Cas9 може привести до ненавмисних мутацій в геномі. Проте, робота була пізніше розглянута дослідниками в іншій установі, і результати були поставлені під сумнів. Залишається невідомим, чи буде вихідне дослідження виправлене або відведене, але цей розвиток підкреслює важливість експертної оцінки в науці.
У зв'язку з цим робота Міталіпова підводить нас далі до розуміння того, як КРІСПР працює на людях, і показує, що можна уникнути як мозаїцизму (зміни, які приймаються не тільки деякими клітинами ембріона, на відміну від всіх) так і ефекти «поза метою».
Довга дорога
Важливо відзначити, що жодному з ембріонів не дозволяли розвиватися більше кількох днів, і що команда ніколи не збиралася імплантувати їх в матку. Однак, схоже, що це багато в чому пов'язано з поточними проблемами регулювання, на відміну від проблем з самою технологією.
В Сполучених Штатах усі зусилля по перетворенню відредагованих ембріонів в дитину, з доведенням ембріону до повного терміну, були заблоковані Конгресом, який додав відповідне застереженнія в законопроект про фінансування Департаменту охорони здоров'я та соціальних послуг, що забороняє йому стверджувати будь-які такі клінічні випробування.
Проте, потенціал системи CRISPR-Cas9 як технології редагування генів поза всякими сумнівами. Як уже згадувалося раніше, він домігся успіху в розробці можливих методів лікування раку, в створенні стійких до хвороб тварин, і він навіть продемонстрував свою перспективу в заміні антибіотиків взагалі.
Ця нова робота додає перспектив КРІСПРу і виступає в якості важливого кроку до народження перших генетично модифікованих людей.
Література: MIT Tech Review, FDA
