Редагування генів наразі може модифікувати навіть одну букву ДНК

Новий метод редагування генів настільки точний, що він майже шокує. MhAX, як його називають, використовує КРІСПР і систему відновлення ДНК для зміни однієї єдиної основи в геномі людини.

Редагування гена має право повністю змінити світ. Він обіцяє все від фіксації генетичних недоліків, які призводять до захворювань, знищення хвороботворних мікробів, поліпшенню харчування харчових продуктів, які ми їмо, і навіть воскресінню вимерлих видів, таких як шерстистий мамонт, - багато в чому завдяки генетичному інструменту для редагування CRISPR, який як популяризував цю роботу, так і зробив це можливим. В даний час дослідники з Японії розробили новий метод редагування генів, який використовує CRISPR поряд з системою відновлення ДНК, щоб модифікувати одну ДНК-основу в геномі людини, причому прес-реліз команди називається «абсолютною точністю».

Нова методика, описана в журналі Nature Communications, відома як MhAX або Microhomology-Assisted eXcision. Цей метод виходив від групи дослідників, що працюють над тим, щоб краще зрозуміти, як окремі генетичні мутації, відомі як поліморфізм поодиноких нуклеотидів (SNP), сприяють спадкового захворювання. Щоб довести, що SNP викликає хворобу, вам потрібно порівняти генетично підібрані «подвійне» клітини.

Ілюстрація нової технології редагування генів, що показує ДНК обрізається ножицями , коли вона розпадається на дві клітини-близнюки ». width = " Twin "клітини допомагають вивченню хвороби. Зображення: Кіотський університет / Кнут вольт

Однак, оскільки ці близнюки відрізняються тільки одним SNP, їх неймовірно складно зробити. MhAX вийшов з цієї проблеми, надавши новий шлях для створення подвійних осередків.

Щоб зробити ці дуже точні зміни, спочатку вводиться модифікація SNP разом з флуоресцентним репортерного геном, який допомагає дослідникам ідентифікувати модифіковані клітини. Дослідники розробили дублюючу послідовність ДНК, відому як мікрогомологія (звідси назва техніки) з кожного боку флуоресцентного гена, націлюючи сайти для CRISPR на входження і вирізання ДНК. Потім дослідники змогли використати систему відновлення ДНК, відому як опосередковане мікрогомологіей кінцеве з'єднання (MMEJ), для видалення флуоресцентного гена. Це залишило тільки одне-базове редагування у вигляді SNP позаду.

Орієнтація і видалення цього сингулярного гена дійсно точні. «Наша мета - генерувати технології редагування генів, які покращують наше розуміння механізмів хвороби і в кінцевому підсумку призводять до терапії», - сказав доктор Кнут Вольт, який очолював дослідження, в прес-релізі. «Ми впевнені, що MhAX матиме широке застосування в поточних дослідженнях хвороб людини і за його межами».

Джерела: Eurekalert, Nature Communications