Дві дитини позбулися раку після лікування з застосуванням редагування генів
Нова, але перспективна терапія
Рак продовжує залишатися одним з основних захворювань, що вражають людство. За даними Всесвітньої організації охорони здоров'я (ВООЗ), у всьому світі приблизно 1 з 6 смертей припадає на рак. Поширеність раку обумовлена, зокрема, відсутністю універсального лікування всіх форм захворювання. У той час як різні види лікування доступні, кожен тип раку зазвичай вимагає спеціального лікування.
Новий метод, розроблений лікарями Великого Ормонд-стріт-лікарні в Лондоні, являє собою надійне рішення. Команда успішно перевірила свій метод у двох дітей з агресивною формою лейкемії. У дослідженні, опублікованому в журналі Science Translational Medicine, лікарі повідомили, що їх лікування дозволило зберегти двох дітей без раку протягом 16 і 18 місяців відповідно.
Команда об'єднала нову, але перспективну клітинну терапію, звану Т-кліткою химерного антиген-рецептора (CAR T) за допомогою технології редагування генів TALENS. Перший використовує імунну систему пацієнта для боротьби з раком, в той час як останній є інструмент для редагування генів, який дозволяє безпосередньо маніпулювати генами пацієнта.
Розробка універсальних Т-клітин
В терапії Т-клітин ТС спеціалізовані імунні клітини (Т-клітини) беруться з крові пацієнта і отримують спеціальні поверхневі рецептори, звані ЦАР. Після того, як все готово, ТАР-клітини CAR знову вводяться в кров пацієнта, де вони можуть прикріплятися до пухлин і знищувати їх. Клінічні випробування продемонстрували ефективність терапії ТАР Т-клітин і добре працювали для лікування раку крові в попередніх дослідженнях.
Однак, оскільки кожен набір Т-клітин повинен бути адаптований до кожного окремого пацієнта, це доведено як виснажливий і дорогий процес. Однак, редагування генів допоможе полегшити розробку універсальних Т-клітин. У дослідженні лікарі зробили чотири генетичних зміни в Т-клітинах у донорів, які, як вони сподівалися, виявляться успішними для лікування раку молочних пацієнтів.
До отримання нового лікування, однак, обидва немовляти вже отримували хіміотерапію і отримували трансплантацію стовбурових клітин. Це ускладнює з'ясування того, наскільки нове лікування дійсно сприяло ремісії немовлят. Як сказав Stephan Grupp з Дитячої лікарні Філадельфії в MIT Tech Review: «Існує натяк на ефективність, але немає доказів. Було б здорово, якби це спрацювало, але це поки що не показано».
Проте, це не означає, що комбінована терапія ТАР Т-клітин і метод TALENS не є багатообіцяючими, і в один прекрасний день, якщо лікування буде покращено, це може потенційно привести до лікування раку. Ген-редагування є ключовим, тому що дозволяє ТУ Т-клітинам ефективно виконувати свою роботу, запобігаючи ризик відмови і додаючи сигнатурні рецептори, які шукають і атакують пухлини. Британський тест використовував TALENS, але інші клінічні випробування цього методу об'єднують CAR T з більш популярним і простим у використанні інструментом для редагування генів CRISPR. Все, що було сказано, все одно буде потрібно час і ще багато випробувань, перш ніж ця комбінація лікування стане доступною більшій кількості пацієнтів або навіть хворим на рак, окрім лейкемії.
Література: Популярна наука, наука, перекладацька медицина, MIT Technology Review
