Генна терапія, введена за допомогою вірусу, вилікувала глухоту у 11-річного хлопчика
11-річний хлопчик із вродженою глухотою тепер може чути звук після того, як отримав революційну генну терапію, яка замінює мутований ген правильною версією, повідомляє The New York Times.
«Немає звуку, який би мені не подобався», — сказав хлопчик Айссам Дам через перекладачів виданню Нью-Йорк Таймс. «Вони всі добрі».
За даними агентства новин, глухота Дама виникла через мутацію гена під назвою отоферлін. Ген виробляє білок, який є ключовим компонентом у передачі звуку між внутрішнім вухом і мозком, але версія гена отоферліну, що мутувала, перешкоджає цьому процесу, від чого страждають близько 200 000 людей по всьому світу.
На початку жовтня минулого року Дам був першою людиною в Америці, яка отримала генну терапію отоферліном у рамках клінічного дослідження фармацевтичної компанії Eli Lilly та Akouos, підприємства з генної терапії, яку Eli Lilly купила у 2022 році.
У Дитячій лікарні Філадельфії дослідники ввели в одну з вух Дама рідину, яка містить доброякісний вірус, що несе функціональні копії генів отоферліну. Зокрема, вони ввели нормальні гени в його равлика — спіралеподібну порожнину у внутрішньому вусі, заповнену рідиною та вистелену волосковими клітинами, які надсилають звукову інформацію в мозок.
Потрібен був короткий час — всього кілька днів — щоб генна терапія здійснила свою чудову дію, повідомляє NYT. Батько Дама сказав, що його син уловлював звуки дорожнього руху своїм обробленим вухом, і тепер його здатність чути "близька до норми".
Нещодавно в Китаї було проведено два аналогічні дослідження, одне з них уже показало чудові результати. У Європі також проводяться або плануються два дослідження, націлені на мутацію отоферліну.
Нью-Йорк Таймс повідомляє, що, враховуючи новий слух Дама, дослідники збираються продовжити дослідження та залучити молодших пацієнтів.
Хоча цей конкретний тип генної терапії націлений на рідкісний тип мутації внутрішнього вуха, він також відкриває можливість лікування інших форм вродженої глухоти.
Джерела: Нью-Йорк Таймс
