Вперше редагування гена CRISPR було використане в організмі людини. Що ж далі?

Китайські вчені оголосили, що вони вперше використали CRISPR на людині, то ж США повинні вирішити найближчим часом, чи будуть вони лідером або послідовником в просуванні цих технологій. Хоч технології редагування генів і можуть бути використані в непорядних способах, вони також можуть вилікувати хвороби і покращити життя мільйонів людей, але ми не будемо знати, наскільки вони ефективні, поки ми не почнемо випробування на людях.

У той час як середня частина 20-го століття бачили в світі супердержави гонки, щоб досліджувати космос, перша глобальна конкуренція цього століття створюється в набагато меншій арені: нашої ДНК.

У цьому місяці, китайські вчені оголосили про те, що вони перевірили CRISPR техніку гена редагування на людину в перший раз, і гонка на відточити нову технологію. "Я думаю, що це збирається викликати 'Супутник' 2.0, біомедичного дуель про прогрес, досягнутий між Китаєм і Сполученими Штатами," Карл червня фахівці імунотерапія в Університеті Пенсільванії у Філадельфії, сказав Nature.

Але в той час як хтось з видом нічного неба може сказати вам, що було Місяця, коли Ніл Армстронг взяв його один маленький крок на цьому ще в 1969 році, не кожен чув про CRISPR, і ще менше людей розуміють, як це працює і чому це так важливо.

Коротка історія генної інженерії

Навіть якщо це було деякий час з моменту вашого останнього класу біології, ви, ймовірно, знаєте, що більшість живих організмів мають ДНК. Ці маленькі пасма молекул містять всі нашої генетичної інформації. Вони визначають, як ми виглядаємо, як функціонують наші тіла, і все інше, що робить жива істота, що це таке.

З 1970-х років, вчені досліджували способи маніпулювання ДНК. Вони навчилися вирізати шматочки з, покласти шматки коду в, і взагалі переробки ці молекули, щоб задовольнити наші потреби. У 1974 році вони створили генетично модифікованих мишей, покращуючи здатність дослідників для проведення медичних тестів. У 1982 році, бактерії, модифіковані для виробництва інсуліну потрапили на ринок, усуваючи необхідність для того, щоб бути отримані від тварин. І з тих пір 1994 продуктові магазини несли генетично модифікованих культур, що дає нам доступ до більш тривалого, поживно чудові продукти харчування.

Як революційним, як все це було, генної інженерії традиційно дорогі, складні, і дивно багато часу. Потім разом прийшли CRISPR.

CRISPR Непокритий

В кінці 1980-х років, вчені помітили невеликі повторювані сегменти ДНК-послідовностей, які були палиндромов (то ж спереду назад). Їх існування було незвично, і вони назвали їх "гніздовим регулярно interspaced короткі паліндромний повтори" (CRISPR). У 2005 році мікробіолог з'ясував, що ці послідовності в основному робили для бактерій, що наша імунна система роблять для нас:

Захист від патогенних мікроорганізмів.

Використовуючи CRISPR, бактерії можуть відсікти з маленький шматочок патогена, який вторгся в свою систему і зберегти його для подальшого використання. Наступного разу, бактерії зустрічаються, що патоген, він вже буде готовий захищати себе. При подальшому дослідженні вчені з'ясували більше про те, як система CRISPR працювала: білок під назвою cas9 б зробити розріз в цільової ДНК після того, як орієнтуватися безпосередньо до нього за допомогою нитки РНК.

Вчені виявили, так як CRISPR в 40 відсотків секвенсірованнимі бактеріальних геномів і 90 відсотків віртуалізованого архей. Це не було, поки кілька років тому, однак, що біохімік Дженніфер Doudna і мікробіолог Еммануель Шарпантьє не зрозумів, що вони могли б використовувати цю природну систему як програмована машина для модифікації ДНК. Вони опублікували свої висновки в 2012 році, а до 2013 року, документи видавалося, що показує, як CRISPR можуть бути використані в лабораторіях для редагування генів у людей і мишей.

Швидше, дешевше Редагування Gene

Ця нова система редагування гена становила 99 відсотків дешевше, ніж існуючі методи генетичної модифікації, а також значно швидше - експеримент, який би раніше прийняті в рік може бути завершена за все за тиждень - так, як тільки вчені зрозуміли, як CRISPR працювали, вони почали знаходити корисними способи маніпулювання системою.

Вони з'ясували, як направляти білок cas9 в потрібному місці в ДНК, щоб блокувати ген, не розрізаючи його, і вони навчилися надавати інший білок до системи, щоб активувати сплячі гени. Деякі навіть з'ясували, як отримати білок cas9, щоб включити ген або вимкнути у відповідь на подразники, такі як деякі хімічні речовини або світла.

Нова система була особливо корисною для дослідників з використанням живих мишей в своїх експериментах. Більше не буде їм потрібно витратити до двох років зміни і розмноження поколінь мишей, поки вони не прибули в тих, з ідеальною ДНК для тестування нових ліків або методів лікування. Тепер вони могли мати свою ідеальну миша всього за шість місяців. Як Рудольф Єніш в Массачусетському технологічному інституті (MIT) сказав Science, "Вам не потрібно [навичок] більше. Будь-який ідіот може зробити це ".

Від мишей чоловіків

Вчені, які вже з тих пір використовував CRISPR, щоб перевірити свої теорії на живі тварини далекі від ідіотів, хоча. Вони були досить розумні, щоб з'ясувати, як усунути дефект, який викликає серповидно-клітинна анемія, вирізають ген, який викликає ВІЛ, а також лікування м'язової дистрофії у живих тварин, все з використанням CRISPR.

У той час як тестування на тваринах відмінно підходить для ранньої стадії досліджень, однак, ми ніколи не можемо знати, як людина буде реагувати на ліки або лікування, поки ми насправді не випробувати його на людях. За оцінками, 80 відсотків потенційних лікування зазнають невдачі в людей, навіть після того, як вони дають обнадійливі результати на тварин. Досягнення в області комп'ютерної обробки і машинного навчання покращують здатність дослідників виступити в силікомарганцю клінічних випробувань, але навіть тих, хто ще не може конкурувати з реальною річчю.

Однак шлях від тварини до тестування CRISPR людини був сповнений протиріч. У той час як прихильники швидкі, щоб вказати на все хороше, система може зробити, щоб допомогти нам лікувати і навіть лікувати хвороби, інші стурбовані можливими наслідками, як моральних, так і практичної. Дослідження, Pew цього літа показали, що американці розділилися майже порівну "[редагування гена] втручається з природою і перетинає лінію ми не повинні перетинатися," в той час як лише 36 відсотків вважають, що соціальні переваги редагування генів буде більше, ніж нижні сторони.

Правила піднявся

Більшість провідних країн світу є заблукалих на стороні обережність, прийняття ряду правил, положень та навіть забороняє того, як використовується CRISPR. Уряд Сполучених Штатів в даний час забороняє фінансування генно-редагування досліджень в області людських ембріонів, тому CRISPR дослідники не будуть використовувати будь-які державні гранти для своїх досліджень (хоча деякі отримують кошти від приватних донорів). Раніше в цьому році, команда в Великобританії було надано дозвіл на використання CRISPR на людських ембріонів, але це тільки одна команда, це тільки в гонитві за лікування безпліддя, а також зародки повинні були бути знищені після тестування.

Навіть наукове співтовариство ділиться на цю тему.

Деякі вчені закликали до припинення будь-якого тестування CRISPR на людей, поки ми не краще зрозуміти технологію, і інші попереджають про небезпеку, якщо він потрапить до чужих рук. Насправді, якраз в цьому місяці, Рада президента Радників з науки і техніки (PCAST), група з 18 учених і наукових експертів в області політики з різних дисциплін, написав листа, що закликає уряд США вже зараз готуватися до потенційних майбутнім біотеракта стало можливим завдяки технології CRISPR.

Інші вчені стверджують, що правила будуть покинути територію США за такі країни, як Швеція і Китай в гонці, щоб задіяти потенціал CRISPR, і прямо зараз, що остання група в даний час довели свою правоту. З одне невелике випробування на пацієнта, що страждає від агресивну форму раку легенів, Китай вже зробив гігантський стрибок для випробовуваних CRISPR людини.