Нові правила прибирають припущення з редагування генів людини
Не так випадково
Є багато вагомих причин критикувати китайського дослідника Хе Цзянькуя за те, що він, за повідомленнями, редагував гени двох людських немовлят - його дії не тільки порушили кілька домовленостей в науковому співтоваристві, але він також зробив проект без належної прозорості і контролю, працюючи в основному в таємниці.
Але найгірше те, що його правки можуть несподівано вплинути на дітей-близнюків. Ми ще не знаємо, як забезпечити, щоб правки CRISPR на людях робили саме те, що ми від них хочемо, але це може почати змінюватися.
«Ефекти CRISPR вважалися непередбаченими і удаваними випадковими," - сказала в прес-релізі дослідник інститута Френсіса Кріка Паола Скаффіді (Paola Scaffidi) - "але, проаналізувавши сотні змін, ми були вражені, виявивши, що за всім цим стоять прості, передбачувані закономірності.”
Два простих правила для редагування моїх генів
У статті, опублікованій в четвер у журналі «Молекулярна клітина», Скаффіді і його колеги по Крику описують ряд простих правил, які, на їхню думку, знімають деякі здогади з редагування генів людини.
Перше з цих правил стосується регіону, в якому дослідник дає вказівку CRISPR. Якщо певна генетична буква (G) знаходиться в певному місці (четверта буква від кінця цільової послідовності), редагування, ймовірно, призведе до безлічі неточних вилучень. Рішення: не орієнтуватися на ці регіони.
Другий включає ступінь «відкритості» цільової ДНК під час редагування CRISPR. Команда виявила, що використання з'єднань, які змусили ДНК відкритися, призвело до більш ефективного редагування.
«Раніше ми не усвідомлювали важливості відкритості ДНК у визначенні ефективності редагування генома CRISPR», - сказав дослідник Жозеп Монсеррат. «Це може бути ще одним фактором, який слід враховувати при спробі редагування гена особливим чином».
Напрямна рука
Хоча ці правила могли з'явитися занадто пізно, щоб захистити дітей-близнюків в кінці отримання правок Он-КРІСПР, вони можуть вказати нам шлях в майбутнє, в якому ми можемо редагувати гени людей, не турбуючись про непередбачені наслідки.
«До сих пір редагування генів за допомогою CRISPR включало в себе безліч припущень, розчарувань, проб і помилок», - сказав Скаффіді, пізніше додавши: «Це в корені змінить спосіб використання CRISPR, що дозволить нам вивчати функції генів за допомогою велика точність і значно прискорює нашу науку ».
Джерела: Інститут Френсіса Кріка
