Краще, ніж кістяне щеплення
Фіксація зламаних кісток кінцівок після серйозних травм може кинути виклик навіть найдосвідченішим хірургам-ортопедам. Занадто велика втрата кісткової тканини унеможливлює відновлення зростання, і навіть менші переломи ускладнюють зростання кісток, якщо пацієнт знаходиться в поганому стані або в літньому віці.
Коли лікарі стикаються з цими видами переломів, що не загоюються, аутологічні кісткові трансплантати є золотим стандартом для лікування. Ці кісткові трансплантати включають в себе збір сегмента здорової кістки, як правило, з таза пацієнта, який потім використовується для «містка» в частині розриву, яка не наращує нову кістку. Однак кісткові трансплантати не завжди можливі, в залежності від здоров'я пацієнта і ступеня пошкодження зламу.
Деякі лікарі в останні роки почали пробувати щось нове: включення кісткових морфогенетичних білків (BMP) в кісткові імплантати для поліпшення загоєння. Однак це не завжди допомагає. Завдяки їх традиційному введенню, BMP мають значні побічні ефекти, включаючи формування кістки в м'яких тканинах і резорбцію кістки.
Ці побічні ефекти могли статися, тому що BMP були введені в великих дозах, тому дослідники розробили нову стратегію: використовувати генну терапію для доставки не самого білка, а основного гена. Таким чином, клітини отримуватимуть BMP на фізіологічних рівнях виключно на місці пошкодження.
Надання генної терапії
Однак постачання генної терапії в потрібні клітини не завжди є легким. Гени, як правило, поставляються з використанням вірусних векторів, і вони мають свої власні проблеми з безпекою. Дослідники в цьому випадку замість цього використовували відносно новий механізм постачання: сонопроникнення.
При ультразвуковому дослідженні ультразвук використовується для того, щоб викликати заповнення газонаповнених мікропухирців ліпідними оболонками і створити крихітні, легко відновлені отвори в клітинах. Ці крихітні отвори дозволяють ДНК для генної терапії увійти в потрібне місце, не зачіпаючи інші області. Наступним кроком було забезпечення того, щоб генна терапія націлювалась на потрібні клітини. Команда націлилася на особливу форму стовбурових клітин, які можуть стати кістковими клітинами і професійно робити BMP.
Зображення: Gazit Group / Cedars-Sinai
Дослідники випробували свою нову стратегію на зламаних свинячих гомілках і виявили, що метод лікування загоює переломи після одноразової дози. Спочатку вони вставляли колагенові сітки, тому що вони залучали стовбурові клітини, а потім чекали два тижні, щоб дозволити каркасам набрати достатню кількість стовбурових клітин.
Потім вони вводили суміш мікропухирців і BMP-кодовану ДНК на місці розлому і застосовували ультразвуковий імпульс. Потім команда чекала вісім тижнів після єдиного впровадження генної терапії. Експериментальні переломи зцілювалися, а переломи контрольних тварин - ні.
Ця інноваційна терапія може поліпшити відновлення мільйонів людей в усьому світі. У той час, як людські випробування повинні проводитися до того, як ми дізнаємося, чи повинні лікарні прийняти цю процедуру, багато з її компонентів показали достатні перспективи для вчених використовувати їх в аналогічних експериментах із лікування кістки: одна стратегія усунення переломів включає конкретну форму BPM, а інша терапія використовує стовбурові клітини для пожвавлення росту кістки.
Література: Наука
