Перше в історії клінічне дослідження застосування стовбурових клітин для лікування втрати слуху розпочинається після одержання схвалення Агентства з регулювання обігу лікарських засобів та виробів медичного призначення Великобританії.
Дослідження, проведені дослідниками з Шеффілдського університету, які започаткували власну дочірню компанію, спрямовані на лікування сенсоневральної втрати слуху, викликаної фізичним ушкодженням дрібних структур внутрішнього вуха.
Коротко кажучи, лікування, що отримало назву Rincell-1, призначене для відновлення пошкоджених нервів у равлику та відновлення їх передачі сигналів у мозок.
"Наші дослідження Rincell-1 незмінно демонструють його здатність впливати на чутливі нейронні структури внутрішнього вуха і відновлювати їх", - заявив Марсело Ріволта з Шеффілдського університету, головний науковий співробітник дочірньої біотехнологічної компанії Rinri Therapeutics, у заяві про роботу.
За даними ВООЗ, більше мільярда людей у всьому світі страждають на ту чи іншу форму втрати слуху. Наявні методи лікування, такі як кохлеарні імплантати, не відновлюють слух пацієнта повністю і вимагають, щоб равлик - центральна частина внутрішнього вуха, яка вловлює звук і перетворює його на електричні сигнали - спочатку не була істотно пошкоджена.
Ключовою функцією равлика є волоскові клітини, що вистилають її поверхню і відповідають за виявлення звуку. Якщо вони серйозно пошкоджені, гра закінчена: волоскові клітини неспроможні ділитися і формувати нові, отже, не відновлюються. Це називається сенсоневральною втратою слуху, і саме тому слух неминуче погіршується із віком.
Спроби відновити ці рецептори тривалий час були недосяжною метою сучасної медичної науки, і дослідники сподіваються, що знайшли рішення в Rincell-1. У лікуванні використовуються ембріональні стволові клітини, призначені для розвитку слухових нейронів, які утворюють провідники, що з'єднують волоскові клітини зі стовбуром мозку. Їх вводять у равлика під час операції зі встановлення кохлеарних імплантатів. Потрапивши на місце, стовбурові клітини формують слухові нейрони, які допомагають відновити зв'язок між виведеними з ладу волосковими клітинами, щоб вони знову могли надсилати сигнали.
"Ми використовуємо підхід, заснований на трансплантації клітин, здатних стати функціональними зрілими клітинами та відновити цитоархітектуру внутрішнього вуха, а отже, і слух", - розповів Саймон Чендлер, генеральний директор Rinri Therapeutics, в інтерв'ю Labiotech в одному з випусків подкасту Beyond Biotech.
Рандомізоване дослідження проводитиметься у Великій Британії за участю 20 пацієнтів, які отримають операцію з кохлеарної імплантації. У половини пацієнтів буде важка або глибока вікова втрата слуху, відома як пресбіакузис, а в інших — розлад слухового нейропатичного спектра (ANSD), при якому внутрішнє вухо може вловлювати звук, але не може передавати сигнали в мозок. Пацієнти в кожній групі будуть випадково розподілені на групи, яким або буде введена одноразова доза Rincell-1, або пацієнти не будуть отримувати дозу і покладатися тільки на кохлеарний імплантат.
У подкасті Чендлер сказав, що лікування Rincell-1 може застосовуватись одночасно з кохлеарними імплантами, але не виключив можливості його застосування і самостійно. Зрозуміло, якщо препарат виявиться ефективним у кожному з цих випадків, це стане переломним моментом.
