Вченим вдалося вирізати ВІЛ з окремих клітин
Вчені стверджують, що їм вдалося буквально вирізати «погані» ділянки ДНК з інфікованих клітин, щоб знищити ВІЛ за допомогою редагування генів CRISPR.
Хоча, як повідомляє Бі-Бі-Сі, ще зарано робити висновок про те, чи можна використовувати цей метод для лікування ВІЛ, не кажучи вже про те, чи безпечний він і ефективний у довгостроковій перспективі, вчені сподіваються, що генна терапія може стати частиною лікування.
ВІЛ, або вірус імунодефіциту людини, вражає імунну систему організму і вирує по всьому світу протягом десятиліть, викликаючи незліченну кількість смертей.
Попри значний прогрес у розробці високоефективних методів лікування, ліків досі не існує.
Тепер вчені з Амстердамського університету представили ранні результати «доказу концепції» процесу редагування генів, який усуває будь-які сліди «сплячого» ВІЛ у зразках клітин.
"Ми розробили ефективну комбінаторну CRISPR-атаку на вірус ВІЛ у різних клітинах і місцях, де він може бути захований у резервуарах, і продемонстрували, що терапевтичні засоби можуть бути специфічно доставлені в клітини, що цікавлять", — сказала керівник проєкту та дослідниця Амстердамського університету Олени Еррери Каррільо.
"Ці результати є вирішальним кроком уперед у розробці стратегії лікування", — додала вона.
CRISPR — це група послідовностей ДНК, отриманих із бактеріофагів. Об'єднавши їх із ферментом Cas9, вчені можуть редагувати (по суті, вирізати та вставляти) гени з революційними результатами: від зниження вироблення холестерину в печінці людини до відновлення колірного зору та лікування серповидноклітинної анемії.
Каррільо та її колеги спробували розв'язати проблему пробудження сплячої ДНК ВІЛ, яка ховається в імунній системі людського організму. За допомогою CRISPR їм вдалося відключити сплячий вірус в імунних клітинах, розташованих в пробірці.
Але залишається багато питань. По-перше, як повідомляє New Scientist, клітини, інфіковані сплячим ВІЛ, можуть ховатися в інших частинах тіла.
Тоді виникає питання, чи буде така процедура безпечна для тварин чи людей, а не для зразків клітин, над якими працювала команда Каррільо.
"Потрібно набагато більше роботи, щоб продемонструвати результати цих клітинних аналізів, які можуть статися в усьому організмі для майбутньої терапії", — сказав Бі-Бі-Сі доцент кафедри генно-терапевтичних технологій Ноттінгемського університету Джеймс Діксон.
Але доказ концепції дає дослідникам надію. Наприклад, наприкінці минулого року фармацевтична компанія Excision BioTherapeutics оголосила про новий підхід до використання CRISPR для лікування ВІЛ, хоча залишається незрозумілим, чи він дійсно ефективний.
Зрештою, можливість того, що ці методи лікування матимуть непередбачені наслідки, може зрештою значно сповільнити прогрес.
"Нецільові ефекти лікування з можливими довгостроковими побічними ефектами, як і раніше, викликають стурбованість", — заявив Бі-Бі-Сі Джонатан Стой, лондонський експерт з вірусів з Інституту Френсіса Крика.
"Тому здається ймовірним, що мине багато років, перш ніж будь-яка подібна терапія на основі CRISPR стане рутинною, — додав він, — навіть якщо припустити, що її ефективність може бути доведена".
Джерела: Бі-Бі-Сі, EurekAlert
