Лікарі редагують гени печінки пацієнта, щоб та виробляла менше холестеролу

Bayer AG

Вперше пацієнт у Новій Зеландії зазнав редагування генів, щоб знизити рівень холестеролу. Це може стати початком нової ери у профілактиці захворювань.

Група дослідників з американської біотехнологічної компанії Verve Therapeutics ввела сироватку для редагування генів у печінку живого пацієнта з метою зниження рівня холестерину. Це переломний момент в історії редагування генів, який потенційно може врятувати мільйони людей від серцево-судинних захворювань та серцевих нападів, повідомляє MIT Technology Review.

Клінічні випробування почалися з того, що пацієнту в Новій Зеландії зробили незвичайну ін'єкцію, яка отримала назву VERVE-101. Ранні експерименти на мавпах вже дали обнадійливі результати.

Компанія стверджує, що ці генетичні зміни зможуть назавжди знизити рівень «поганого» холестерину ЛПНГ, жирової молекули, надмірний рівень якої може призвести до закупорки артерій.

І це може змінити правила гри, оскільки інші втручання, такі як жорсткі дієти, фізичні вправи та інші запропоновані ліки, змогли лише трохи знизити рівень ЛПНГ. За даними MIT Tech, багато ліків також залишаються надзвичайно дорогими, і страхові компанії відмовляються за них платити.

"VERVE-101 - це перший у своєму класі препарат для редагування генів, який ми розробили для внесення єдиної зміни в орфограму ДНК печінки, щоб назавжди відключити хвороботворний ген", — сказав у заяві генний дослідник і засновник Verve Therapeutics Секар Катіресан.

"Якщо це спрацює і безпечно, це відповідь на серцевий напад — це ліки", — сказав Катіресан у MIT Tech.

Це перший випадок, коли на людях застосовується метод під назвою "базове редагування", що є новим підходом до редагування генів CRISPR, який замінює букви ДНК, а не вирізає гени цілком.

Така технологія може мати серйозні наслідки з огляду на поширеність високого рівня холестерину серед населення.

"З усіх різних варіантів редагування геному, що проводяться в клініці, цей може надати найбільш сильний вплив через велику кількість людей, яким це може допомогти", — Ерік Топол, кардіолог і дослідник Scripps Research, який не брав участі в дослідженні, розповіло видання.

В цей час Verve сподівається залучити близько 40 дорослих пацієнтів з гетерозиготною сімейною гіперхолестеринемією (HefH), спадковим генетичним захворюванням, що викликає небезпечно високий рівень холестерину, для оцінки безпеки та переносимості ін'єкції.

Джерела: MIT Technology Review