Лікування за допомогою CRISPR показує ефективність після трьох років
Довгі випробування на людях показали, що редагування гена CRISPR може виявитися дуже ефективним способом лікування серйозних захворювань.
Випробування, започатковані міжнародною групою вчених у 2019 році, показали, що новий метод генної інженерії під назвою экзагамглоген аутотемцел, або, скорочено, екза-цел, здатний практично "вилікувати" пацієнтів із трансфузійно-залежною патологією чи бета-таласемія (TDT) або важка серповидно-клітинна анемія (SCD), два захворювання крові, які зазвичай лікують за допомогою переливання крові.
Це перспективне нове використання технології. Близько 100 000 американців страждають на TDT, тоді як SCD вражає приблизно від 300 до 3000 людей. У більш широкому сенсі результати показують, що робота з генетичним кодом може стати новою практичною та широко поширеною галуззю медицини.
Згідно з новими довгостроковими даними дослідження, 42 з 44 пацієнтів з TDT більше не потребували переливання крові. Іншим двом, як і раніше, потрібно було переливання, але обсяг переливання скоротився на 75 і 89 відсотків.
Всі 31 пацієнт з тяжкою SCD також більше не відчували таких симптомів, як вазооклюзійні кризи (ЛОК), хвороблива запальна реакція організму через депривацію крові під час тривалого спостереження.
«Ці надійні дані про 75 пацієнтів, 33 з яких спостерігалися протягом одного року або більше після інфузії екзацелу, ще раз демонструють потенціал цієї експериментальної терапії як одноразове функціональне лікування пацієнтів з [ТДТ] або важка [SCD]», — йдеться у заяві Кармен Божик, головного лікаря Vertex, біотехнологічної компанії, яка займається лікуванням.
Ці дані ще не опубліковані в журналі, що рецензується, але попередні результати дослідження було опубліковано в The New England Journal of Medicine минулого року.
Цей метод полягає в тому, що спочатку витягуються стовбурові клітини з крові пацієнтів, потім в них вноситься одне генетичне редагування з використанням CRISPR, а потім повторно вводяться в кровотік пацієнтів.
«Реактивуючи природний процес розвитку, exa-cel відновлює вироблення гемоглобіну плоду і, таким чином, може покращити перебіг цих захворювань», — сказав у своїй заяві Хайдар Франгул, медичний директор Медичного центру TriStar Centennial у Теннессі.
На щастя, Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США вже надало терапії статусу Fast Track, а це означає, що Vertex може подати заявку на схвалення FDA до кінця року, повідомляє New Atlas.
У разі схвалення exa-cel може стати першою терапією, заснованою на редагуванні генів CRISPR, що отримала таке позначення в США, що є перспективним варіантом використання технології та великою перемогою в галузі медичної науки.
Джерела: New Atlas
