Вчені генетично модифікували мавп, щоб виправити їх холестерин

У новому амбіційному дослідженні, присвяченому злому генів, вчені використовували базові редактори CRISPR, щоб відключити ген, який виробляє холестерин ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ) у мавп. люди.

Згідно з дослідженнями, опублікованим в журналі Nature, дослідники з Пенсільванського університету і приватної компанії Verve Therapeutics розробили одноразову генну терапію, яка після ін'єкції безпосередньо в печінку мавпи знизила рівень холестерину ЛПНЩ на 60 відсотків всього за один тиждень.

Для довідки, ЛПНЩ зазвичай вважається «поганим» холестерином в порівнянні з холестерином ліпопротеїнів високої щільності (ЛПВЩ). Це пов'язано з тим, що ЛПВЩ проходить через печінку для безпечної обробки, а ЛПНЩ потрапляє прямо в кровотік, де може викликати небезпечне накопичення бляшок, які можуть заблокувати ваші артерії й викликати серцевий напад або інсульт.

В цьому конкретному дослідженні вчені відключили ген PCSK9, який кодує однойменний білок. У деяких випадках надактивний ген PCSK9 буде виробляти занадто багато білка, що перешкоджає здатності організму виводити холестерин ЛПНЩ з системи кровообігу і призводить до більшого ризику серцево-судинних захворювань. Через тиждень рівень білка PCSK9 в кровотоку впав на 90 відсотків, що пояснює 60-процентне падіння холестерину ЛПНЩ, і залишався таким протягом як мінімум десяти місяців після одноразової ін'єкції.

Шлях до випробувань на людях залишається туманним. Представник Verve Therapeutics відмовився коментувати цю історію.

Але хоча, як правило, належить пройти довгий шлях нормативних перешкод, які необхідно усунути, перш ніж генні методи лікування, які працюють на тваринних моделях, можуть бути протестовані на людях, якщо вони коли-небудь це зроблять, той факт, що це лікування холестерину так добре працює на приматах, а не скажімо, миші — це обнадійлива ознака того, що незабаром можуть бути проведені дослідження на людях.

Джерела: Phys.org