Генна терапія дозволяє хлопчику з м'язовою дистрофією знову ходити
Хлопчик, у якого було діагностовано м'язова дистрофія Дюшена — хвороба, яка поступово послаблює м'язи і зазвичай вбиває пацієнтів в ранньому віці, — коли йому було чотири роки, в цей час значною мірою одужав після введення експериментальної генної терапії.
Поки не ясно, чи буде лікування, яке доставило мільярди генів-переносників вірусів в його клітини, назавжди, повідомляє NPR. Але через два роки після лікування Коннер Керран домігся безпрецедентного одужання.
«Протягом трьох тижнів він втік по сходах», — сказала NPR мати Коннера Джессіка Курран.
До процедури, за її словами, він не міг навіть піднятися по сходах.
«Він подолає чотири сходинки, а решту він не зможе», — сказала вона. «Він не міг тривати цілий день в школі».
Фактичним лікуванням була двогодинна ін'єкція мільярдів нешкідливих вірусів, які доставляли копії гена дисторфіну — того, який відсутній або пошкоджений при м'язової дистрофії Дюшена, — в клітини Коннера.
«Концепція дуже проста», — сказала NPR Джуд Самульскі, фармаколог медичного факультету Університету Північної Кароліни, яка витратила 30 років на розробку лікування. «Вам не вистачає гена, тому ви покладіть його назад».
В цьому сенсі, додав він, вірус працює як «молекулярний вантажівка FedEx. Він несе генетичну корисне навантаження і доставляє її до мети».
На цей момент залишається багато питань — наприклад, чи працює лікування постійно або нові гени з часом зникнуть.
Тільки дев'ять хлопчиків пройшли експериментальну генну терапію, тому зараз планується запустити широкомасштабне клінічне дослідження, щоб з'ясувати, чи може генна терапія допомогти іншим пацієнтам Дюшена.
Джерела: NPR
