Ми можемо лікувати хворих дітей ще до народження
За статистикою у немовляти Еліану було мало шансів на виживання. Під час ультразвуку лікар, який доглядає за матір'ю Еліану, Нішель Обер, зрозумів, що плід жінки страждає від розладу крові, званого альфа-таласемією. Зазвичай, плоди з умовою мертвонароджені або вмирають невдовзі після народження.
Але тепер, незважаючи на це, Еліану тепер вдома зі своїми батьками на Гаваях. Еліана стала першим пацієнтом в першому клінічному випробуванні в світі, в якому лікарі пересадили стовбурові клітини в плід. Через чотири місяці після процедури Обарів народила здорову дівчинку.
Еліану, мати Нішель Обер і батько Кріс Костянтино. Зображення: Ной Бергер / UCSF
Альфа-таласемія - це генетичне захворювання, яке запобігає утворенню крові достатньою кількістю гемоглобіну білка. Без цього еритроцити не можуть ефективно переносити кисень в клітини організму. Зародки з альфа-таласемією можуть відчувати небезпечну для життя пухлина, важку анемію, збільшені органи і безліч інших проблем зі здоров'ям.
Традиційно, лікарі дають плоди з альфа-таласемією, переливання крові в матці, починаючи з другого семестру вагітності. Якщо ці роботи і дитина виживають, ці переливання тривають на все життя. В якості альтернативи, дитина може пройти трансплантацію кісткового мозку (в якому лікарі витягують стволові клітини з кісткового мозку донора) в якийсь момент в дитинстві. Це єдине, що може вилікувати альфа-таласемії, але важко зіставити пацієнтів з донором, і процедура ризикована.
У випадку з Еліа, лікарі в дитячій лікарні UCSF Benioff в Сан-Франциско почали зі стандартного переливання крові через матку. Але один з цих переливань містив трохи чогось зайвого: стовбурові клітини крові, витягнуті з кісткового мозку її матері.
«Сподіваємося, що вони підуть в кістковий мозок і приведуть до хорошим еритроцитів, які потім можуть переносити кисень і лікувати анемію, яку відчуває плід», - сказав Типи Маккензі, лікар, який виконав трансплантацію Еліани в відео, описує процедуру.
За словами МакКензі, лікарі можуть використовувати трансплантацію стовбурових клітин для лікування новонароджених, народжених альфа-таласемією, але очікування до народження приходить з додатковими ускладненнями.
«Якщо ви робите трансплантацію стовбурових клітин після народження, вам потрібно дати дитині багато токсичних ліків, щоб звільнити місце в кістковому мозку, і це може викликати хвороби самостійно», - сказала вона. Оскільки плід більш терпимо до клітин матері, ніж до живого дитині, лікарі можуть проводити трансплантацію, не турбуючись про те, що імунна система реципієнта відкидає лікування.
До сих пір підхід до лікування стовбуровими клітинами в матці виявився успішним. Еліану народилася під час 37-го тижня вагітності - всього три тижні, сором'язливий від повного терміну, і був просто трохи нижче (5 фунтів). Всі ознаки вказують на те, що вона здорова дівчинка-немовля, але поки ще занадто рано говорити, що лікування стовбуровими клітинами викликало у неї її альфа-таласемії.
Якщо б це було так, лікування могло б врятувати майбутніх дітей від життя з хронічним розладом і незліченними батьками від втрати дитини до того, як він або вона навіть народиться.
