Дослідники використовували КРІСПР для успішного підвищення опору ВІЛу у тварин

Китайські дослідники успішно розробили ВІЛ-резистентність у мишей з використанням Crispr/Cas9 для реплікації природної генетичної мутації. Їх метод в кінцевому підсумку може допомогти запобігти зараженню людей ВІЛ-інфекцією, що в даний час зачіпає більш ніж 36,7 мільйона чоловік у всьому світі.

Проектування мутацій

З багатьох хвороб, на які страждає людство, ВІЛ виявляється одним з найскладніших для лікування. Здатність вірусу ховатися в прихованих резервуарах робить його особливо складним, тому китайські дослідники вирішили протестувати інший підхід. Замість того, щоб розробляти препарат для боротьби з ВІЛом, вони працюють над тим, щоб зробити клітини імунними до вірусу.

В дослідженні, опублікованому в Molecular Biology, команда на чолі з Ху Ченом з 307 лікарні Китайської народно-визвольної армії і Хункі Ден з Дослідницького центру стовбурових клітин Пекінського університету використовувала CRISPR / Cas9 для індукції гомозиготной мутації в гені, що званий CCR5, який кодує рецептори в імунних клітинах.

Попередні дослідження показали, що ця мутація CCR5 може перешкоджати проникненню ВІЛ в клітини, але тільки у невеликого відсотка людей це природно. Використовуючи CRISPR / Cas9, дослідники відредагували гемопоетичні стовбурові / клітини-попередники печінки плода (HSPC), які потім трансформувалися в мишей. Їх дослідження показало, що цей цілеспрямований підхід до редагування CCR5 ефективний для того, щоб зробити Т-клітини більш стійкими до ВІЛ.

Потужний потенціал

У той час як це дослідження не є першим, що використовують відредаговані стовбурові клітини для розвитку резистентності до ВІЛ в імунних клітинах, це перший приклад використання CRISPR для редагування CCR5. «Одним з переваг CRISPR є його висока ефективність відносно важко трансфектівних клітин», - сказав Ченг і Ден Вченим. Використовуючи чудовий метод, вони досягли 21-28% ефективності при редагуванні CCR5.

Це не дивно, так як CRISPR вважається найбільш ефективним і ефективним інструментом для редагування генів. Однією з найостанніших і чудових демонстрацій її точності було перше редагування людського ембріона в США. Інструмент навіть дає нам можливість відроджувати вимерлі види (якщо ми цього хочемо).

Що стосується цього дослідження CCR5, Камель Халілі з Університету Темпл сказав Вченим, що очікування повинно залишатися під контролем: «[Це] не може бути повним лікуванням, тому що сам вірус не усувається і може перейти на використання CCR4 або іншого рецептора для поширення». Однак він додав: «CCR5, мабуть, є ахіллесовою п'ятою ВІЛ. Можуть бути й інші цілі, але на даний момент це найкраща мета».

ВІЛ вражає більш 36,7 мільйона чоловік у всьому світі, 1,8 мільйона з яких молодше 15 років. Підхід, який допомагає людям розвивати опір або імунітет до нього, може стати нашим найкращим шансом на майбутню ліквідацію.

Література: Вчений, Молекулярна терапія, ВІЛ.