Лікування діабету
Потенційне ліки від діабету пешого типу вимальовується на обрії в Сан-Антоніо, а новий підхід також дозволить діабетикам другого типу припинити інсулінові уколи.
Відкриття, зроблене в Науковому Центрі Здоров'я Університету Техасу, який тепер називається UT Health San Antonio, збільшує кількість клітин підшлункової залози, які секретують інсулін.
Бруно Доірон, доктор філософії, зліва, і Ральф ДеФронцо, M.D., з UT Health San Antonio, винайшли запатентовану техніку, яка вилікувала діабет у мишей протягом одного року без побічних ефектів. Зображення: UT Health San Antonio
У дослідників наукового центру Сан-Антоніо є мета пройти клінічні випробування людини через три роки, але для цього вони повинні спочатку перевірити стратегію досліджень на великих тваринах, що обійдеться приблизно в 5 мільйонів доларів.
Ці дослідження будуть передувати перевірці на призначення нових ліків в Управлінні продовольства і медикаментів США, як зазначив Бруно Доірон, доктор філософії, співавтор відкриття.
Вчені отримали патент США в січні, я науковий центр Сан-Антоніо вже веде переговори про комерціалізацію.
Стратегія вилікувала діабет у мишей.
«Це спрацювало відмінно», - сказав доктор Доірон, доцент медицини в UT Health. «Ми вилікували мишей протягом одного року без будь-яких побічних ефектів. Такого ще не було. Але це миші, тому необхідно проявляти обережність. Ми хочемо довести це до великих тварин, які ближче до людини в фізіології ендокринної системи».
Ральф ДеФронцо, доктор медицини, професор медицини і начальник відділу діабету UT Health, є співавтором патента. Він описав терапію:
«Підшлункова залоза має багато інших типів клітин, крім бета-клітин, і наш підхід полягає в тому, щоб змінити ці клітини, щоб вони почали секретувати інсулін, але тільки у відповідь на глюкозу [цукор]», - сказав він. «Це в основному так само, як бета-осередки».
Інсулін, який знижує рівень цукру в крові, виробляється тільки бета-клітинами. При діабеті типу 1 бета-клітини руйнуються імунною системою, і у людини немає інсуліну. При діабеті типу 2 бета-клітини виходять з ладу, а інсулін зменшується. У той же час в типі 2 організм не ефективно використовує інсулін.
Терапія здійснюється за допомогою методу, який називаэться перенесенням генів. Вірус використовується в якості вектора або носія для введення обраних генів в підшлункову залозу. Ці гени стають включеними і викликають травні ферменти і інші типи клітин, щоб зробити інсулін.
Передача гена з використанням вірусного вектора була схвалена майже 50 раз Управлінням з контролю за продуктами і ліками США для лікування різних захворювань, сказав доктор ДеФронцо. Це доведено при лікуванні рідкісних дитячих захворювань, а хороші виробничі процеси забезпечують безпеку.
На відміну від бета-клітин, які організм відкидає при діабеті типу 1, інші клітинні популяції підшлункової залози співіснують з імунним захистом організму.
«Якщо діабетик 1-го типу живе з цими клітинами протягом 30, 40 або 50 років, і все, що ми йому робимо, це секретуємо інсулін, ми очікуємо, що негативної імунної відповіді не буде», - сказав доктор ДеФронцо.
Вторинний контроль цукру
Терапія точно регулює рівень цукру в крові у мишей. Це може стати важливим кроком вперед в порівнянні з традиційною терапією інсуліном і деякими препаратами для лікування діабету, які знижують рівень цукру в крові, якщо їх не контролювати.
«Основною проблемою, яку ми маємо в області діабету типу 1, є гіпоглікемія (низький рівень цукру в крові)», - сказав доктор Доірон. «Передача генів, яку ми пропонуємо, примітна тим, що змінені клітини відповідають характеристикам бета-клітин. Інсулін виділяється тільки у відповідь на глюкозу».
У людей немає симптомів діабету, поки вони не втратили щонайменше 80 відсотків своїх бета-клітин, сказав доктор Доірон.
«Нам не потрібно копіювати всю функцію для створення інсуліну бета-клітин», - сказав він. «Тільки відновлення на 20% цієї потужності достатньо для лікування діабету типу 1».
Джерело: Науковий Центр здоров'я Університету Техасу в Сан-Антоніо
