Нове лікування може покращити когнітивні функції у людей із синдромом Дауна

Синдром Дауна, найбільш поширений хромосомний діагноз у світі, вражає приблизно одного з кожних 700 дітей, народжених у США.

Це викликано наявністю трьох копій хромосоми 21, а не двох, що призводить до низки порушень, насамперед до серйозних когнітивних проблем.

Але, згідно з новим дослідженням, опублікованим у журналі Science цього тижня, можуть бути способи покращити або навіть звернути назад деякі з цих симптомів за допомогою нового гормонального лікування.

Насправді таке ж лікування може виявитися ефективним навіть при хворобі Альцгеймера, хоча ще зарано робити якісь остаточні висновки.

Зокрема, вчені вивчають, чи може регулювання вивільнення гормону ГнРГ, який вивільняє хімічну речовину під назвою гонадотропін, бути багатообіцяючим.

Нейрони ГнРГ контролюють життєво важливі функції організму, включаючи артеріальний тиск та почуття голоду, глибоко всередині мозку, повідомляє журнал Scientific American. Як зазначалося в попередньому дослідженні, вчені виявили, що молекули, які називають мікроРНК, регулюють вивільнення ГнРГ.

У пілотному експерименті за участю мишей з трьома копіями 21-ї хромосоми команда під керівництвом нейробіолога Вінсента Прево з Університету Лілля у Франції виявила, що підвищення рівня гонадоліберину за допомогою мікроРНК здатне звернути назад ефекти синдрому Дауна на мозок, нюх тварин та інші когнітивні порушення.

Звичайно, дослідження на тваринах нічого не доводять для людей. Але подальший експеримент за участю семи чоловіків із синдромом Дауна, яким вводили ГнРГ із помпи під шкіру, також дав обнадійливі результати.

"Шість із семи пацієнтів покращили свої когнітивні тести на 20–30 відсотків", – повідомив Прево журналу Scientific American.

"Що ще більш дивно, ми побачили, що функціональні зв'язки значно збільшилися у всіх семи областях кори, пов'язаних з промовою та тривимірною орієнтацією", — додав Прево, зазначивши, що у чоловіків покращилося розуміння слів, тимчасова пам'ять та увага.

Однак їхній нюх не покращився.

"Ця робота виявила нових гравців, таких як мікроРНК, які можуть відігравати роль у невропатології синдрому Дауна", – повідомила журналу Scientific American нейробіолог Мара Дірсен з Центру геномного регулювання в Іспанії, яка не брала участі в дослідженні.

Звичайно, семеро суб'єктів — це невеликий розмір вибірки. А інші експерти попереджають, що доки не буде проведено подальших досліджень, ми повинні ставитись до результатів з недовірою.

"Експеримент на людях має попередній характер і не має контролю", – повідомив журналу генетик Стіліанос Антонаракіс з Женевського університету, який не брав участі в експерименті.

Потім той факт, що вони не тестували ту саму техніку на жінок.

В цей час Прево планує провести подальше клінічне дослідження наприкінці цього року, в якому візьмуть участь 70 пацієнтів чоловічої та жіночої статі у кількох закладах.

"Якщо терапія гонадоліберином покращить когнітивні функції у цієї великої групи пацієнтів із синдромом Дауна, відкриється багато можливостей", – сказав він журналу Scientific American.

Особливе дослідження з вивчення ефектів молекули, подібної до ГнРГ, для лікування хвороби Альцгеймера вже проводиться.

Джерела: Scientific American