Генетичні модифікації допомагають лікувати "найгірші хвороби, про які ви ще не чули"
"Невблаганна Біль"
Для лікування захворювання описується як "найгірший хвороби ви ніколи не чули," дослідники зі Стенфордського університету звертаються до генної терапії.
Хвороба називається вроджений бульозний епідермоліз і класифікується за утворення здуття шкіри, яка може бути викликана різними простих подразнень, які не зачіпають нормальну шкіру. Захворювання зазвичай проявляється в дитинстві або ранньому дитинстві.
Один з учасників дослідження, Монік Редер, був немовлям, коли лікарі виявили у неї рідкісне захворювання. Її ноги спалахнули в блістерах, коли вони були підготовлені для свідоцтва про народження сувенір. В рамках підготовки до терапії, Редер були деякі клітини, витягнуті які потім піддавали впливу вірусу, що містить правильну версію гена, що викликає захворювання. Ці оброблені клітини були потім залишали інкубувати і рости протягом декількох місяців, поки вони не були листів приблизно розміром з iPhone.
І, нарешті, листи були щеплені на її шкіра, що покриває деякі з її найстрашніших травм, в тому числі шістнадцять-річної відкритої рани. Після тижневого перебування в лікарні, вони були видалені. Під бинтами, вони виявили, що здорова шкіра була сформована, замінюючи те, що раніше її пухирі на товарний знак і болячки.
Оброблені пацієнти повідомляли менше болю і дискомфорту при виконанні щоденних завдань. У той час як лікування здається цілком успішним, це не постійне лікування цього захворювання. Шкіра проливає природно і переваги здаються стиратися приблизно через рік після лікування.
цілющі Ourselves
редагування Джин і розвиток генної терапії з'являється через величезний масив областях медицини. У недавньому минулому, здатність приймати самі будівельні блоки організму, щоб допомогти вилікувати це було щось лікарі могли б тільки мріяти. Тепер ми бачимо потенційні методи лікування використовуються для зворотного сліпоту, лікування захворювань крові, запобігти успадкування шкідливих мутацій, і навіть бій старіння. Ці технологічні досягнення дають людині таку здатність зцілювати себе справді безпрецедентним чином.
Генна терапія є спірним питанням, а не тільки з точки зору етики. Існують також проблеми зі здоров'ям, пов'язані з деякими методами лікування. Як і при лікуванні бульозної епідермоліз, багато генної терапії на роботу модифіковані віруси в якості системи доставки. Одним з істотних побічних ефектів цих терапій був рак, проте, дослідники виявляють способи усунути такі побічні ефекти. Додаткові дослідження будуть продовжувати робити ці методи безпечніше.
Ця технологія вже рятують життя, а з відкриттям більш успішних програм, буде продовжувати робити це.
Список використаної літератури: Нове на MIT Technology Review, Стенфордський університет
